Pages Menu
TwitterRssFacebook
Categories Menu

Posted on 8.11.22 in Inštituti

Prenos genskih in celičnih biomedicinskih raziskav do bolnikov v sodelovanju znanost-klinika-pacienti

Prenos genskih in celičnih biomedicinskih raziskav do bolnikov v sodelovanju znanost-klinika-pacienti

Z novimi načini genske in celične terapije bi v prihodnje lahko ozdravili številna rakava obolenja in redke genske bolezni, ki jih vedno znova odkrivamo. Ti novi načini zdravljenja so izjemno učinkoviti ker so ciljani in prilagojeni posameznim pacientom ali skupinam pacientov, omogočijo lahko celo stalno ozdravitev. V Centru za tehnologije genske in celične terapije, ki ga načrtuje Kemijski inštitut, bodo pri razvoju skrbeli za pripravo naprednih zdravil do začetka kliničnih raziskav za zdravljenje bolezni, za katere še nimamo učinkovitih zdravil. Ti poudarki so bili osnova obširne razprave, ki jo je pripravil Kemijski inštitut na temo Prenos genskih in celičnih biomedicinskih raziskav do bolnikov v sodelovanju znanost – klinika – pacienti.

Ključnega pomena pri razvoju novih, personaliziranih načinov zdravljenja je uspešnost raziskav s področja sintezne biologije, nevrobiologije, genetike in imunologije. A ta razvoj bo odvisen predvsem od sodelovanja in povezovanja znanstvenikov in zdravnikov, pomembno vlogo v tem povezovanju pa bodo imeli tudi pacienti sami. O tem so govorili na okrogli mizi, ki smo jo gostili na Kemijskem inštitutu. Osrednja pozornost je bila usmerjena k ustanavljanju Centra za tehnologije genske in celične terapije (CTGCT), ki ga načrtuje Kemijski inštitut.

V razpravi so sodelovali prof. dr. Roman Jerala, vodja Odseka za sintezno biologijo in imunologijo Kemijskega inštituta, izr. prof. dr. Mojca Benčina, raziskovalka na Kemijskem inštitutu, izr. prof. dr. Samo Zver, predstojnik Kliničnega oddelka za hematologijo na UKC Ljubljana, izr. prof. dr. Damjan Osredkar, predstojnik Oddelka za otroško in razvojno nevrologijo na UKC Ljubljana, dr. Suzana Vidic z Javne agencije za zdravila in medicinske pripomočke RS, Špela Miroševič, soustanoviteljica in predsednica Fundacije CTBBN1, Kristina Modic, izvršna direktorica Slovenskega združenja bolnikov z limfomom in levkemijo, ter Tomaž Bizjak, strokovni sodelavec Odseka za sintezno biologijo in imunologijo Kemijskega inštituta. S sogovorniki smo skušali zaobjeti povezavo med raziskovalci, zdravniki, pacienti in poznavalci prenosa znanstvenih dosežkov v širšo uporabo.

Roman Jerala, pobudnik omenjenega Centra poudarja, da bazične raziskave in nova znanstvena spoznanja potrebujejo vpetost v širši okvir, potrebujejo povezavo in preizkušanje v klinični praksi in na koncu tudi sodelovanje z bolniki samimi. Center, ki ga načrtuje Kemijski inštitut, bo vpet v takšno celostno povezavo. ‘Pobuda za razvoj Centra za tehnologije genske in celične terapije se je porodila v navezavi raziskovalci-kliniki-pacienti. Pacientom namreč želimo omogočiti hitrejši dostop do najnaprednejših oblik zdravljenja’, pojasnjuje Jerala.

Samo Zver, ki ga javnost pozna po neutrudnih prizadevanjih za zdravljenje bolnikov z levkemijo in to s preizkušanjem in uporabo najnovejših znanstvenih dognanj, je ob tem poudaril: ‘Nova, ciljana zdravljenja bi morala biti v ospredju, bolnikom bi jih morali ponuditi na začetku in ne ob koncu zdravljenja, ko jim pogosto ne moremo več pomagati.’

Damjan Osredkar, ki se kot nevrolog pri svojem delu sooča z mnogimi gensko povzročenimi obolenji, je izrazil željo, da bi vsem pacientom z genskimi okvarami, ki jim mehanizem bolezni to omogoča, pomagali z novimi načini zdravljenja. Ob tem je izpostavil, da je bilo raziskovanje vedno del medicine. ‘Želel bi, da bi bili vzpostavljeni pogoji, da bi lahko zdravniki, ki jih veseli raziskovanje, to tudi vključevali v svoje delo‘, je dodal.

Mojca Benčina, ki bo kot raziskovalka nudila strokovno podporo pri upravljanju in vodenju Centra poudarja, da bo v Centru, ki bo neprofitna ustanova, vedno v ospredju znanost, ne trženje terapij. ‘Delovanje Centra bo zasnovano tako, da bosta komercializacija določenih terapevtskih produktov ter s tem prihodek, podpirala nadaljnje raziskave‘, pojasnjuje.

Suzana Vidic, ki deluje kot ocenjevalka za predklinično in klinično ocenjevanje zdravil za biološka zdravila, vključujoč zdravila za napredne oblike zdravljenja,  poudarja, da pri odobritvi novih zdravil vedno tesno sodelujejo s kliniki in znanostjo. Kot možnost za hitrejši dostop pacienta do nekega naprednega zdravila, pa je dejala, da kljub strogi regulativi obstajajo tudi tako imenovane bolnišnične izjeme, ko se neko napredno zdravilo razvije in dovoli za uporabo, pa čeprav še nima dovoljenja za pomet.

Špela Miroševič in Kristina Modic, predstavnici bolnikov, pa sta na osnovi lastnih izkušenj poudarili, da je pri vzpostavljanju takšnega Centra neobhodno tudi vključevanje bolnikov v celoten proces nastajanja novega zdravila.

Tomaž Bizjak je razpravo zaključil z mislijo, da investicija v takšen Center ni prestiž, ampak osnova, na kateri bomo lahko področje genskih in celičnih biomedicinskih raziskav gradili dalje.

Posnetek celotne razprave je dostopen na povezavi:

https://player.vimeo.com/video/764858722?h=6d9a4aae78

Več informacij o Centru za tehnologije genske in celične terapije (CTGCT):

https://ctgct.si/

 

Post a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *