Nov ERC projekt, ki so ga pridobili na Kemijskm inštitutu, bo omogočal večjo učinkovitost, varnost in trajnost terapij za zdravljenje genetskih bolezni
Kemijski inštitut je uspešno pridobil nov prestižni raziskovalni projekt ERC Starting Grant. Nosilka projekta je uspešna raziskovalka dr. Tina Lebar s področja ved o življenju. Trenutno deluje na medicinski fakulteti Univerze Harvard v Bostonu.
Dr. Tina Lebar, raziskovalka na področju molekularne biologije, je s projektom »EditYR« uspela na razpisu Evropskega raziskovalnega sveta (ERC) za t. i. Starting Grant oziroma sredstva za začetek samostojne raziskovalne kariere. Komisijo je navdušila z inovativnim znanstvenim predlogom o izboljšavah molekularnih orodij, uporabnih za zdravljenje genetskih bolezni, ter s tem za svoj petletni projekt pridobila financiranje v višini 1,5 milijona evrov. Za Kemijski inštitut je to že peti raziskovalni ERC projekt, poleg tega pa ima inštitut še dva ERC- PoC projekta za presojo inovacijskega potenciala.
Projekt z naslovom »EditYR« se bo osredotočal na inženiring molekularnih orodij za ciljanje varnih genomskih mest z uporabo visoko zmogljivih eksperimentalnih metod. Cilj je razvoj tehnologij za urejanje genoma, ki bodo presegle omejitve trenutnih orodij, namen raziskav pa je povečati učinkovitost, varnost in trajnost terapij za zdravljenje genetskih bolezni.
»ERC Starting Grant mi bo omogočil lažji začetek samostojne kariere. Veseli me, da to lahko storim doma, v Sloveniji, ter s podporo tako odlične raziskovalne ustanove kot je Kemijski inštitut,« poudarja nosilka projekta dr. Tina Lebar.
Genske terapije so namenjene zdravljenju prirojenih napak v genetskem zapisu na učinkovit, varen in trajen način. Trenutne napredne terapije so osnovane na dostavi »zdravih« kopij okvarjenih genov v celice, vendar se ti sčasoma izgubijo ali pa se naključno vstavijo v genetski material, kar lahko povzroči dodatne zdravstvene zaplete. Trajno in varno rešitev predstavljajo molekularna orodja, ki lahko ciljajo natačno določena, skrbno izbrana, varna mesta v genetskem zapisu. Obstoječe tehnologije omogočajo učinkovito spreminjanje kratkih kosov genetskega zapisa, medtem ko so nekateri okvarjeni geni lahko zelo veliki.
Mestno-specifične tirozinske rekombinaze so encimi, ki jih najdemo v različnih organizmih skozi celotno drevo življenja, v naravi pa z visoko učinkovitostjo in natančnostjo premeščajo dolga zaporedja genetskega zapisa. Tako predstavljajo odlična orodja za raziskovalne ter terapevtske namene, vendar jih je težko spremeniti za učinkovito ciljanje izbranih genomskih lokacij. Projekt si bo prizadeval povečati sposobnost “programiranja” teh molekularnih orodij z uporabo visoko zmogljivih metod sinteze DNK in določanja nukleotidnega zaporedja. Nove, načrtovane encime bomo uporabili za natančno ciljanje varnih genomskih mest v terapevtsko pomembnih tipih celic ter vstavitev velikih genov, vpletenih v različne genetske motnje kot so naprimer hemofilija, cistična fibroza in mišična distrofija. Cilj projekta je vzpostaviti mestno-specifične rekombinaze kot napredna molekularna orodja za urejanje genoma, ki bodo povečala zmogljivosti terapij za zdravljenje genetskih bolezni. Tehnologija predstavlja enega izmed korakov proti funkcionalnim terapijam, za premik proti kliniki pa bodo ključne prihodnje povezave in sodelovanja s strokovnjaki na sorodnih področjih.
Shema ERC projektov temelji na iskanju najbolj prodornih in drznih raziskovalnih idej v množici že tako odličnih raziskav. Prav projekti za začetek samostojne raziskovalne kariere (ERC Starting Grant), namenjeni raziskovalkam in raziskovalcem, ki so doktorirali pred dvema do sedmimi leti, imajo pri tem posebej pomembno poslanstvo. Za nosilke in nosilce projektov pomenijo odskočno desko pri razvoju samostojne znanstvene kariere, saj jim zagotavljajo večletno finančno neodvisnost in omogočajo oblikovanje lastne raziskovalne skupine. Izjemnega pomena so tudi za ustanovo gostiteljico, saj takšne ambiciozne raziskovalne skupine s svojimi inovativnimi projekti vsestransko krepijo raziskovalno skupnost.
»Na Kemijskem inštitutu smo na pridobljeni ERC projekt »EditYR« izjemno ponosni, še toliko bolj zato, ker ga je pridobila prodorna raziskovalka mlajše generacije, ki se bo z namenom izvajanja projekta vrnila v Slovenijo. Dr. Lebar je na naši ustanovi začela svojo znanstveno kariero, zdaj pa jo bo prav tu tudi nadaljevala in to z razvojem naprednih metod za zdravljenje nekaterih genetskih bolezni, kar je eden od pomembnih izzivov sodobne družbe. Ob tem me veseli tudi dejstvo, da se bo s tem projektom na Kemijskem inštitutu še dodatno okrepilo pomembno raziskovalno področje sintezne biologije, kjer smo z našimi raziskavami in rezultati v svetovnem vrhu,« poudarja prof. dr. Gregor Anderluh, direktor Kemijskega inštituta.
Na ERC Starting Grant 2024 razpis je skupaj prispelo 3474 projektnih prijav, za financiranje pa so jih izbrali 494 ali 14,2 odstotka. Samo na področju ved o življenju je komisija ocenjevala kar 992 projektov, od tega jih je bilo uspešnih le 146, med njimi tudi projekt dr. Tine Lebar.
Foto: KI
